След впечатляващата откъм медицински пробиви 2023 година, настоящата 2024 като че ли е по-слабо наситена с открития, но науката не спира да напредва в опитите си да открие лек за нелечими досега болести и нови техники за спасяване на човешкия живот.
Добри новини за превенцията на ХИВ и на хранителните алергии, обещаващи резултати в борбата с автоимунните заболявания и скок в развитието на терапевтични ваксини срещу рак са само част от медицинските пробиви на 2024 година. Част от лекарствата не са нови, а вече са били одобрени за други диагнози, но сега се разкрива потенциалът им да са полезни и на повече от един терен. Има и напълно нови подходи в лечението на заболявания, които дават надежди на милиони пациенти и техните лекари.
Пробив в превенцията на ХИВ
Въпреки десетилетия напредък, ХИВ все още заразява повече от 1 милион души годишно. 2024 година обаче предложи вълнуващ пробив относно превенцията на заболяването: инжекционно лекарство, което предпазва хората в продължение на 6 месеца. Данните от голямо клинично изпитване за ефикасност при африкански юноши и млади жени, обявени през юни, показаха 100% ефикасност за предотвратяване на инфекцията. Три месеца по-късно подобно проучване, проведено на четири континента, отчете 99.9% ефикасност при хора с различен пол.
Престижното научно списание Science обяви наскоро Lenacapavir за пробив на 2024 г.
Лекарството Lenacapavir на фармацевтичната компания Gilead не е ново. Първоначално то е одобрено за лечение на хора с резистентен ХИВ, но скорошните проучвания показват, че е много ефективен за превенция.
Повечето методи за превенция на ХИВ в момента са базирани на ежедневен прием на хапчета, което може да е трудно поради необходимостта човек да не забравя да ги пие и най-вече поради бариерите за достъп, особено за хората в Субсахарска Африка – регионът, който е най-засегнат от ХИВ. Ето защо превенцията чрез инжекция два пъти годишно се смята за променяща правилата на играта.
Много изследователи на ХИВ/СПИН сега се надяват, че лекарството драстично ще намали глобалните нива на инфекция, когато се използва като профилактика преди експозиция (PrEP).
Нова страница в лечението на автоимунни заболявания
Лупус, склеродермия, множествена склероза и други автоимунни заболявания са резултат от погрешна реакция на имунна система, която атакува здравата тъкан на човека. Съществуващите лечения, които потискат имунната система могат да помогнат, но те не винаги спират прогресията на заболяването и могат да имат инвалидизиращи странични ефекти.
През тази година нов подход, базиран на Т-клетъчната терапия с химерен антигенен рецептор (CAR-Т) , доведе до поразителни подобрения при тежко болни пациенти, отваряйки вероятно нова страница в лечението на автоимунни заболявания.
Терапията CAR-T дебютира като лечение на рак на кръвта преди почти 15 години. Това е съвсем различен начин за справяне с болестта: лекарите извличат от пациента Т клетки – стражите на имунната система и ги модифицират генно, като ги обучават да търсят и унищожават В клетки, след което ги връщат обратно в пациента. Тъй като раковите В клетки са в основата на някои левкемии и лимфоми CAR-T терапията е ефективна в откриването и унищожаването им. В-клетките също играят роля в автоимунитета, по-специално чрез освобождаване на токсични автоантитела, които засягат стави, бели дробове, бъбреци и др. Тазгодишните проучвания са насочени към тестване силата на CAR-T терапията срещу В клетките при автоимунни заболявания.
През февруари тази година германски изследователи съобщиха за 15 пациенти с лупус, склеродермия или увреждащото мускулите заболяване миозит, всички от които са получили CAR-T терапия от 4 до 29 месеца по-рано. Всичките осем от тези с лупус са били в ремисия без лекарства; някои от другите все още са имали симптоми, но всички са били със спрени имуносупресори. Появиха се и публикации за успех при миастения гравис и синдром на скования човек – болезнено и инвалидизиращо неврологично заболяване. Учените все още се опитват да научат колко често могат да се появят сериозни нежелани реакции като имунна свръхреакция, както и колко чести са пълните ремисии и колко дълго продължават.
Голям скок във ваксините срещу рак
През тази година Националната здравна служба (NHS) на Обединеното кралство стартира първото в света изпитване на ваксини срещу рак. Става въпрос за терапевтични ваксини, които не предпазват от появата на рак, а се прилагат на вече болни пациенти с тумори. Те се изработват на базата на иРНК технологията, ползвана при ваксините срещу Covid, и се произвеждат индивидуално за всеки пациент, като са съобразени с туморите на конкретния човек. Персонализираните иРНК ваксини срещу рак са форма на имунотерапевтично лечение и работят, като обучават имунната система да разпознава, унищожава и предотвратява разпространението на раковите клетки.
Причината да се наричат ваксини е, че учат имунната система да се бори с рака, по същия начин, по който ваксините учат имунната система да се защитава от вируси и бактерии.
През август 67-годишен мъж на име Януш Рац стана първият човек във Великобритания, получил иРНК ваксина, като част от клинично изпитване, за недребноклетъчен рак на белия дроб.
Изпитвания на ваксини за меланом и рак на червата също са активни в момента в Обединеното кралство. Терапевтичните ваксини биха могли да бъдат насочени към все по-широк кръг от ракови заболявания, включително рак на гърдата и рак на главата и шията и други и учените виждат в тях голяма надежда в борбата с рака.
Нов вид лекарство за шизофрения
По-рано тази есен Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри първото по рода си лечение на шизофрения.
От десетилетия шизофренията, която по данни на СЗО засяга приблизително 24 милиона души по света, се лекува с лекарства, насочени към допаминовите рецептори. Тези лекарства обаче могат да причинят сериозни странични ефекти. Cobenfy е първото лечение за болестта, което използва нов механизъм за облекчаване на симптомите, като чуване на гласове и халюцинации, без инвалидизиращи странични ефекти.
Новото антипсихотично лекарство облекчава неблагоприятните симптоми като чуване на гласове, халюцинации, нелогично или заблудено мислене и подозрителност към други хора. И не изглежда да причинява странични ефекти като наддаване на тегло и сънливост – проблеми, които принуждават някои пациенти, приемащи по-стари лекарства за шизофрения, да не се придържат към терапията си.
Лекарството от Bristol Meyers Squibb Cobenfy използва различен механизъм на действие от предишните лекарства за шизофрения. По-старите лекарства действат, като блокират допамина – твърде силната активност на допамин е свързана със симптомите на шизофрения. Вместо това Cobenfy е насочен към протеини в мозъка, наречени мускаринови рецептори, които могат индиректно да повлияят на допамина.
Въпреки че много психиатри, които се грижат за пациенти с шизофрения, казват, че Cobenfy е обещаващ, други са предпазливи, като отбелязват, че одобрението на FDA за медикамента се основава на две малки, кратки клинични изпитвания, оставяйки въпроси относно по-дългосрочната употреба. Много хора приемат лекарства за шизофрения през целия си живот.
Заместващи сърдечни клапи, които продължават да растат
При първата по рода си частична сърдечна трансплантация лекари присадиха на бебе, родено с дефектни сърдечни клапи, набор от нови клапи, които продължават да растат заедно с него.
Въпреки че операцията за замяна на дефектни сърдечни клапи с механични или биологични заместители съществува от повече от 60 години, заместващите клапи не растат и не се възстановяват сами. Или в случай на механични клапи, пациентите трябва да приемат лекарства до края на живота си, за да предотвратяват съсирването на кръвта.
При тази иновативна операция обаче на бебето бяха присадени сърдечни клапи от друго бебе, което е имало правилно функциониращи клапи и артерии, но се е нуждаело от пълна сърдечна трансплантация. Тъй като трансплантираните клапи са били живи, те продължават да растат и да се възстановяват точно като трансплантирано сърце.
Стъпка напред в превенцията на хранителни алергии
Omalizumab (Омализумаб) е моноклонално антитяло, прилагано като инжекция, което помага на хората да понасят различни хранителни алергени, включително към фъстъци и мляко. Лекарството не е ново, то вече беше одобрено за лечение на астма през 2003 г. и по-късно за уртикария и носни полипи. Още тогава някои лекари забелязаха, че лекарството помага на техните пациенти с астма с придружаващи хранителни алергии. За съжаление, застраховката обикновено не покрива лечение на състояния, за които лекарството не е директно одобрено, така че бяха необходими изпитвания, за да се потвърди директно ефикасността му срещу хранителни алергии. Първите проучвания се сблъскаха с препятствия и едва наскоро бяха проведени по-големи опити. След положителни резултати от фаза три на изпитването, лекарството беше одобрено тази година от FDA за хранителни алергии.
За хора с тежки хранителни алергии излагането на малки количества алергени може да бъде животозастрашаващо. Текущите лечения обикновено се предприемат след излагане на алергена.
От друга страна, Омализумаб действа бързо. Лекарството се инжектира на всеки 2-4 седмици и блокира „IgE“ антителата, които играят голяма роля в алергичните реакции. Блокирането им прави тялото по-малко чувствително към някои алергени.
Омализумаб подобрява поносимостта към малки количества различни хранителни алергени.
Докато 67% от участниците в проучването, приемащи Омализумаб, биха могли да понесат предизвикателство от 600 мг. фъстъци, само 7%, приемащи плацебо, го понасят. Лекарството предпазва и срещу други хранителни алергии: към кашу, яйца и мляко.
За съжаление между една трета до половината от хората в проучванията все още не могат да понасят алергените, дори и с лекарството. Също така, количествата тествани алергени са сравнително малки: вариращи от 600 до 1000 мг.
Въпреки това, откритието е важен напредък, особено за малки деца. Това означава по-малък риск от тежка алергична реакция към следи от фъстъци, в храни, на чийто етикет това не е обозначено.
Източници: Science, The World Economic Forum, National Geographic, Yalemedicine, AARP , Scientificdiscovery
